Talassemia: dalla genetica una cura definitiva

Le due equipe, guidate rispettivamente dai professori Aurelio Maggio e Michael Sadelain, avrebbero infatti individuato il percorso da utilizzare nella cura definitiva della malattia, anche chiamata anemia mediterranea. Una patologia che colpisce oltre 3 milioni di persone nel mondo – 8 mila solo in Italia – e che potrebbe essere debellata grazie all’intervento sulle cellule staminali. Sostituendo i geni malati, ovvero quelli responsabili della ridotta produzione di emoglobina, con altri "curativi", si potrebbero risanare le cellule malate direttamente dal loro interno. Per farlo è però necessario un vettore, denominato per l’appunto G9. Stando a quanto diffuso dagli stessi ricercatori, i primi risultati di sperimentazione della terapia genica sarebbero addirittura entusiasmanti: sui topi e sui primati, così come sulle cellule staminali umane, il vettore contro la talassemia ha infatti funzionato correttamente. Lo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Biotechnology, è stato realizzato prendendo in esame soprattutto l’anemia falciforme, malattia che causa una produzione di emoglobina anomala. Secondo i ricercatori, però, il vettore G9 potrebbe essere applicato anche nella cura della talassemia, incrementando la quantità di emoglobina prodotta dall’organismo. Grazie alla terapia genica si assiste infatti ad un consistente aumento di emoglobina "sana", a fronte di un’altrettanto significativa riduzione di quella "difettosa". In generale, il trattamento potrebbe essere considerato come una sorta di autotrapianto, annullando nei quasi completamente il rischio di rigetto. Nei prossimi mesi dovrebbero infine partire le sperimentazioni nell’uomo, che inizieranno con la verifica della sicurezza della terapia su una decina di pazienti volontari, sia italiani che americani.

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